2009年5月に国立衛生研究所（National Institute of Health：NIH）が開始した希少疾患や顧みられない病気（neglected diseases）への治療法開発を推進するプログラム「Therapeutics for Rare and Neglected Diseases：TRND」では、この程、鎌状赤血球貧血（sickle-cell disease）、慢性リンパ性白血病（chronic lymphocytic leukemia）への治療法開発を含む5つのパイロットプロジェクトへの支援を行うことを発表した。TRNDでは、民間企業で開発された化合物の毒性試験を実施したり、また、食品医薬品局（FDA）との間で必要となる臨床試験開始許可申請がスムーズに進むよう助言を行うコンサルタントを常勤させる等しており、希少疾患用医薬品の商業化に大きな成果を挙げている。
Wall Street Journal, “NIH Takes On New Role in Fight Against Rare Diseases ” (7/24/2010) （購読者のみ）