医療高等研究計画局(Advanced Research Projects Agency for Health:ARPA-H)は9月25日、「遺伝性希少疾患の体内精密遺伝子医薬治療(Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines: THRIVE)プログラム」を通じて新たな公募を発表した。本プログラムは、精密遺伝子医薬(precision genetic medicines: PGMs)の開発を加速する統合型プラットフォーム技術の開発と、遺伝子レベルの疾病を鈍化、逆行、予防する単一介入型の精密治療の提供を意図している。本プログラムはまた、既存の地域治療センターやオンラインクリニックを通じて、患者の命を救うPGMの価格性・拡張性・持続可能性を最適化することを目指す。THRIVEは、①手頃な費用のPGMを早急に改良できるプラットフォームの設計と開発、②治験薬、③実際の場面での実行可能性パイロット及び拡張、の3つのモジュールで提案書を募集する。
Advanced Research Projects Agency for Health “ARPA-H launches groundbreaking program to develop affordable precision genetic medicines for all Americans” (09/25/25)
https://arpa-h.gov/news-and-events/arpa-h-launches-groundbreaking-program-develop-affordable-precision-genetic