国立衛生研究所（National Institutes of Health: NIH）、食品医薬品局（Food and Drug Administration: FDA）、製薬会社10社、非営利組織5機関がパートナーを組み、希少疾患に苦しむ3,000万人の米国民の遺伝治療の開発加速に取り組む。現在約7,000種の希少疾患があるが、FDAの承認を受けた遺伝子治療が適用できるのは2種類の遺伝性疾患のみである。今回新たに発足したパートナーシップ「特注の遺伝子治療コンソーシアム（Bespoke Gene Therapy Consortium: BGTC）」は、NIHの「加速的医薬パートナーシップ（Accelerating Medicines Partnership: AMP）」プログラムの一部。「多くの希少疾患は、一つの遺伝子の欠陥が理由によるもので、それは欠陥遺伝子を修正もしくは置換する特注（カスタマイズされた）の治療で狙い撃ちすることができる可能性がある」と、NIHのフランシス・コリンズ長官（Francis S. Collins）は述べる。
