厚生省（Department of Health and Human Services: HHS）傘下の医療高等研究計画局（Advanced Research Projects Agency for Health: ARPA-H）は7月9日、遺伝性の希少疾患に対する個別化治療薬の開発加速に向け、フィラデルフィア小児病院（Children’s Hospital of Philadelphia）やカリフォルニア大学バークレー校（University of California, Berkeley）などの研究チームに対し、5年間で最大1億6,000万ドルを投じると発表した。全希少疾患の約95％に承認薬がないことから、「生体内精密遺伝子治療による遺伝性希少疾患治療（Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines: THRIVE）」プログラムでは、1つの治験で複数の疾患と治療薬を同時に検証できる画期的な基盤構築を目指している。これに伴い、初年度に薬剤の体内分布と安全性・毒性データが共通する遺伝子編集技術基盤を実証し、3年目には複数治療薬をそれぞれに投与し検証するヒト試験を開始、5年目は疾患追加に伴う新薬剤を含む包括的な新薬承認申請モデル確立を目標に掲げている。

ARPA-H “ARPA-H awards to advance personalized curative medicines for rare genetic diseases” (07/09/26)
https://arpa-h.gov/news-and-events/arpa-h-awards-advance-personalized-curative-medicines-rare-genetic-diseases