タフツ大学（Tufts University）の医薬品開発研究センター（Center for the Study of Drug Development: CSDD）がまとめた報告書によれば、食品医薬品局（Food and Drug Administration: FDA）による「ブレイクスルー治療指定（breakthrough therapy designation: BTD）」プログラムは、臨床の最終段階において既存の治療法よりも大幅な改善を示す可能性が早期に示された医薬品の開発及び審査を迅速化するというFDAの目的に適っている可能性が高いという。当初、113件のBTD認定要請に対して、わずか30％しかBTDを認めなかったという点は、本プログラムがその他の様々な審査プロセスとは異なるということを示すものであると、報告書は指摘している。
Bio World “Tufts study: Data suggest breakthrough therapy designation meets goals” (1/29/14)