米国研究製薬工業協会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America: PhRMA）は2月25日、「稀少難病におけるイノベーションの十年間（A Decade of Innovation in Rare Diseases）」と題する報告書を発表した。報告書は、過去10年間で様々な稀少難病に関する理解が大幅に進み、これらの知識が画期的な治療につながったことを示している。それによれば、過去10年間で230件以上の稀少難病向け新規医薬品が食品医薬品局（Food and Drug Administration: FDA）によって承認され、現在450件以上の治療薬が開発段階にあるという。
Pharmaceutical Research and Manufacturers of America “New Report: Transforming Rare Disease Patients’ Lives Through Innovation” (2/25/15)